파브알부민 유전자 발현 억제용 CRISPR/Cas9 시스템 및 이의 용도

Abstract

본 발명은 파브알부민 유전자의 발현 억제용 CRISPR/Cas9 시스템 및 이의 용도에 관한 것으로, 보다 구체적으로 파브알부민 유전자를 표적하는 가이드 RNA를 포함하는 벡터, 상기 벡터 및 Cas9 핵산분해효소를 포함하는 파브알부민 발현 억제용 조성물, 및 상기 조성물을 유효성분으로 포함하는 신경질환의 예방 또는 치료용도에 관한 것이다. 본 발명에서는 구체적으로 파브알부민 유전자를 표적하는 가이드 RNA 발현 재조합 벡터를 제작하고 이를 마우스 두뇌에 주입한 결과 CRISPR/Cas9 시스템을 통해 파브알부민 유전자의 발현이 효과적으로 억제되고, 이에 따라 마우스의 사회성 인지가 향상되며 신경활성 정도가 감소되는 것을 실질적으로 확인하였는바, 본 발명에 따른 파브알부민 유전자의 발현 억제 기술은 다양한 신경질환의 치료제 개발을 위한 기초 연구분야 및 임상에서 유용하게 이용될 것으로 기대된다.