TSP1 단백질 억제제를 유효성분으로 함유하는 파브리 병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물Pharmaceutical composition for preventing or treating Fabry disease comprising inhibitors of TSP1 protein as an active ingradient
본 발명은 TSP1 단백질 억제제를 유효성분으로 함유하는 파브리 병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 관한 것이다. 구체적으로, 본 발명에서 파브리 병 환자로부터 유래된 유도만능줄기세포에 TSP1 유전자를 녹아웃시켜 제조된 혈관내피세포에서 세포 형태의 회복, TSP1 유전자 발현의 감소, 항 혈관형성 인자인 TSP1 단백질 및 인산화-SMAD 단백질의 발현량 감소, 혈관신생 인자인 KDR 단백질 및 eNOS 단백질의 발현량 증가를 확인함으로써, TSP1 유전자의 발현 억제제 또는 TSP1 단백질의 활성 억제제는 파브리 병의 치료에 유용하게 사용될 수 있다.
- Assignee
- 한국과학기술원
- Country
- KO (South Korea)
- Application Date
- 2018-10-04
- Application Number
- 10-2018-0118430
- Registration Date
- 2020-07-27
- Registration Number
- 10-2140321-0000
- Appears in Collection
- BS-Patent(특허)
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