본 발명은 TGF-β 신호전달경로 억제제 또는 BMP 신호전달경로 활성화제를 유효성분으로 함유하는 CFC 신드롬(cardiofaciocutaneous syndrome)의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 관한 것으로, SB-431542 또는 BMP4 단백질 처리시 CFC 신드롬 환자 유래의 유도만능줄기세포로부터 유도된 조골세포에서 ALP 활성 및 골미네랄 침착을 증가시킬 수 있음을 확인한 바 SB-431542를 포함하는 TGF-β 신호전달경로 억제제 또는 BMP4 단백질을 포함하는 BMP 신호전달경로 억제제는 CFC 신드롬을 예방 또는 치료하는데 유용하게 이용될 수 있다.